中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)12月19日訊 今日，昆明—武田中國宣布，旗下藥代動(dòng)力學(xué)(PK)指導(dǎo)下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT正式上市，供熟悉血友病A治療的執(zhí)業(yè)醫(yī)療專業(yè)人士(HCP)使用，輔助16歲及以上(體重45 kg及以上)A型血友病患者接受百因止(注射用重組人凝血因子VIII)的預(yù)防治療。
myPKFiT是中國首個(gè)且目前唯一NMPA批準(zhǔn)支持A型血友病藥代動(dòng)力學(xué)(PK)指導(dǎo)下的管理工具，與百因止配合使用，可降低出血風(fēng)險(xiǎn)，優(yōu)化患者的治療效果和藥物可及性，提升患者治療信心并改善依從性，助力患者實(shí)現(xiàn)“零出血”的治療目標(biāo)。目前，myPKFiT已在全球超過50個(gè)國家及地區(qū)上市，近1,100家醫(yī)療機(jī)構(gòu)注冊使用，累計(jì)惠及全球8,000多位患者。
中國血友病診療領(lǐng)域未盡需求多 亟待創(chuàng)新治療方案助力患者實(shí)現(xiàn)“零出血”
我國血友病患者人數(shù)為13.6萬，其中A型血友病患者占80%~85%。由于認(rèn)知有限和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等問題，目前大部分患者仍普遍采用低劑量的治療方案。臨床實(shí)踐表明，該方案并不能減少關(guān)節(jié)病變且仍有出血的情況發(fā)生。如果患者反復(fù)出血且不及時(shí)治療的話，會導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。事實(shí)上，血友病患者只需接受長期規(guī)律性的規(guī)范化治療，可有效降低出血頻次，實(shí)現(xiàn)“零出血”并回歸正常生活。
然而，由于患者存在不同的出血傾向、生活方式和藥物代謝速度，單純通過改變藥物劑量的統(tǒng)一治療方案并不能滿足每一位患者的需求。近年來，個(gè)體化治療方案越來越受到重視，世界血友病聯(lián)盟(World Federation of Hemophilia)最新指南和《血友病治療中國指南(2020年版)》均特別強(qiáng)調(diào)了個(gè)體化預(yù)防治療的重要性。
個(gè)體化治療方案基于藥代動(dòng)力學(xué)，通過凝血因子劑量和給藥間隔的最佳化，使患者維持足夠止血的FⅧ水平。該方案全面考慮了患者的出血表型(如第一次關(guān)節(jié)出血的年齡)、凝血因子的藥代動(dòng)力學(xué)特點(diǎn)、患者的日?；顒?dòng)情況和可預(yù)期的出血危險(xiǎn)、是否存在關(guān)節(jié)病變及患者依從性等多方面因素，有效避免治療不足或過度情況的發(fā)生并改善患者的生活質(zhì)量。
myPKFiT配合百因止(注射用重組人凝血因子VIII)使用，助力患者實(shí)現(xiàn)“零出血”
myPKFiT基于包含中國患者的大樣本數(shù)據(jù)建模并采用經(jīng)驗(yàn)證的貝葉斯方法，只需采集2份血樣，可準(zhǔn)確、智能地運(yùn)算出每位患者的藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)，幫助醫(yī)療專業(yè)人士制定個(gè)體化治療方案并了解患者體內(nèi)的因子水平情況，使患者合理安排日常活動(dòng)。根據(jù)一項(xiàng)UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示，PK指導(dǎo)下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升90%。治療費(fèi)用方面，根據(jù)一項(xiàng)比較研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，PK指導(dǎo)下的治療可減少30%輸注次數(shù)，降低整體治療費(fèi)用的10.67%。
“傳統(tǒng)的PK分析臨床應(yīng)用困難較大，不僅采樣繁瑣，而且由于患者體內(nèi)FVIII降至某一谷水平所需時(shí)間也不盡相同，因此較難評估?！敝袊t(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：“ myPKFiT可根據(jù)PK分析結(jié)果客觀地指導(dǎo)個(gè)體化治療方案制定，避免患者因治療不足而導(dǎo)致的關(guān)節(jié)反復(fù)出血或殘疾，助力患者實(shí)現(xiàn)‘零出血’的治療目標(biāo)，像正常人一樣生活?！?/p>
“myPKFiT是第一個(gè)通過國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的A型血友病個(gè)體化管理醫(yī)用軟件，對中國血友病領(lǐng)域的診療發(fā)展具有劃時(shí)代的意義。血友病是終生性疾病，需根據(jù)患者的不同情況進(jìn)行全生命周期的疾病管理?！蔽涮镏袊偛脝螄橄壬硎荆骸癿yPKFiT的上市不僅推動(dòng)中國血友病領(lǐng)域進(jìn)入精準(zhǔn)化、數(shù)字化的治療新紀(jì)元，更幫助中國患者行隨心動(dòng)，暢享自由人生。未來，武田將繼續(xù)發(fā)揮在血友病領(lǐng)域累積的先進(jìn)技術(shù)優(yōu)勢和多年經(jīng)驗(yàn)，積極攜手各方，推動(dòng)中國血友病領(lǐng)域診療水平與醫(yī)療服務(wù)的雙升級?！?/p>
未來，myPKFiT有望上市患者管理端，患者可更好了解自身體內(nèi)的因子水平，進(jìn)一步提升治療信心并改善依從性。