中國網(wǎng)財經(jīng)1月7日訊 維昇藥業(yè)(VISEN Pharmaceuticals)今日宣布，其向國家藥監(jiān)局(NMPA)遞交的注射用TransCon CNP(TransCon C-型利鈉肽)用于軟骨發(fā)育不全(ACH)患者的II期新藥臨床試驗申請已經(jīng)獲得批準，即將在中國開展ACcomplisH China臨床試驗，實現(xiàn)了與ACcomplisH(一項正在由Ascendis Pharma開展的TransCon C-型利鈉肽 II期全球臨床試驗)全球同步。

軟骨發(fā)育不全是最常見的非勻稱性身材矮小，是由成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)基因中的一個常染色體顯性激活突變引起的，該突變導(dǎo)致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡，屬于一種常染色體顯性遺傳性疾病，約80%的患者，父母身高正常，發(fā)病是因為新生兒發(fā)生致病性基因突變。

據(jù)目前已知數(shù)據(jù)披露，ACH在活產(chǎn)嬰兒中的發(fā)病率為1:25,000，影響全球大約25萬人。治療方面，目前全球市場上尚未有十分有效的藥物被批準用于治療ACH。

據(jù)悉，目前TransCon CNP是全球唯一處于臨床或商業(yè)化階段的采用 “暫時連接 (Transient Conjugation)”專利技術(shù)設(shè)計的長效CNP，其半衰期可以達到120小時。 動物試驗結(jié)果表明，TransCon CNP可以改善軟骨發(fā)育不全模型小鼠的骨骼生長，防止枕骨大孔軟骨結(jié)合過早閉合。由Ascendis Pharma 進行的I期全球臨床研究數(shù)據(jù)證明了在臨床前試驗中的藥代動力學(xué)以及心血管安全性，且耐受性良好，未報告嚴重不良事件或抗CNP抗體出現(xiàn)。

“本次在中國獲批的ACcomplisH China研究，是全球臨床開發(fā)計劃中的重要組成，在充分論證及反復(fù)溝通其合理性及安全性后獲得新藥臨床試驗批準。這將是一項在軟骨發(fā)育不全患者中評估每周一次TransCon CNP皮下給藥的安全性和療效、多中心、隨機、對照、II期臨床試驗。”維昇藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊軍博士表示，主要研究目的是評估治療的安全性和對12個月年化生長速率的作用。