中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)5月22日訊 我國目前有各類罕見病患者約2000萬人，今天在“首屆賽諾菲健贊罕見病高峰論壇”上，針對破解罕見病診療困局的問題，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院副院長毛建華指出，提高全國范圍內(nèi)專業(yè)醫(yī)生的疾病認(rèn)知將為罕見病診斷打開全新局面，也將是破局罕見病診療的關(guān)鍵。

毛建華

長期以來罕見病患者面臨著診斷難、治療難、用藥難的“三難”局面。為此，多項(xiàng)針對罕見病領(lǐng)域的國家政策陸續(xù)出臺。

2018年5月，國家衛(wèi)健委、科技部等五部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病》目錄。2019年2月，《罕見病診療指南(2019年版)》出爐，為罕見病的診療提供了參考依據(jù)。同一時(shí)間，國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布了建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知，遴選了324家醫(yī)院，并明確了包括建立協(xié)作機(jī)制、實(shí)施規(guī)范診療、加強(qiáng)質(zhì)量控制等職責(zé)分工與管理機(jī)制。

2020年3月，《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中，明確提出要“探索罕見病用藥保障機(jī)制”。在2020年5月的全國兩會上，多位代表提出要探索建立罕見病醫(yī)療保障多方支付機(jī)制。據(jù)了解，今年將適時(shí)啟動第二批罕見病目錄的遴選工作。

李林康

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會副會長李林康表示，我國對罕見疾病的關(guān)注雖然起步較晚，但近年來，隨著國家出臺的一系列政策，我國罕見病診療體系建設(shè)的逐步完善，罕見病藥物的不斷上市以及媒體和大眾的認(rèn)知逐步增強(qiáng)，中國罕見病防治領(lǐng)域正在發(fā)生令人矚目的變化。

去年2月，賽諾菲參與支持的中國溶酶體貯積癥(LSDs)診療能力建設(shè)項(xiàng)目(“STEP項(xiàng)目”)正式啟動。去年10月和今年3月，江蘇和天津分別成立了省(直轄市)級溶酶體貯積癥診療協(xié)作組，成立多級聯(lián)動的管理工作組和臨床專家團(tuán)隊(duì)，通過系統(tǒng)化的培訓(xùn)教育增加臨床醫(yī)生對LSDs“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、會管理”的能力。

毛建華表示，浙江于去年7月將法布雷病納入醫(yī)療保障范疇，同月浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院即成立法布雷病多學(xué)科團(tuán)隊(duì)，旨在提高院內(nèi)對該罕見病的篩診治管能力，為進(jìn)一步推動省內(nèi)的診療能力，“同年11月，各地市醫(yī)院共同建立工作組，以求推動浙江省法布雷病的早期診斷，并逐步實(shí)現(xiàn)以患者為中心的同質(zhì)化管理，為打通罕見病支付、診療閉環(huán)建立了基礎(chǔ)?！?/p>

除了針對溶酶體貯積癥類罕見病的診療外，在本屆高峰論壇上，賽諾菲健贊面向多發(fā)性硬化(MS)診療領(lǐng)域診療能力建設(shè)的培訓(xùn)項(xiàng)目“SHIP學(xué)院”也正式啟動。該項(xiàng)目將是中國MS領(lǐng)域首個(gè)提升診療能力和建立診療體系的學(xué)院，覆蓋了全國至少26個(gè)省份，提高約180家省會醫(yī)院醫(yī)生對MS疾病的診療能力。

當(dāng)罕見病患者被確診后，往往會面臨另一大難題：用不起藥。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，罕見病患者平均每年自費(fèi)治療費(fèi)用超過5萬元，近15%的患者因?yàn)闊o法承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用而被迫停止治療。

當(dāng)天，中國財(cái)政科學(xué)研究院副研究員朱坤提出了“基本醫(yī)保和補(bǔ)充醫(yī)保要盡力”、“醫(yī)療救助要更加努力”、“商業(yè)保險(xiǎn)與醫(yī)療互助要發(fā)力”、“慈善捐贈要努力”以及“個(gè)人和家庭要出力和專項(xiàng)基金要努力”的“六力”倡議。

賽諾菲健贊國際及中國市場負(fù)責(zé)人柯皓德表示，賽諾菲健贊根植中國市場20多年,深知罕見病患者急需挽救生命的藥物, 將會加速把創(chuàng)新的高品質(zhì)療法引入中國。“迄今為止我們的產(chǎn)品組合已涵蓋戈謝病、龐貝病、法布雷病及黏多糖貯積癥I型等溶酶體貯積癥、以及多發(fā)性硬化等神經(jīng)科學(xué)和罕見血液病?！?